临床试验表明,帕金森病的干细胞疗法是安全的
研发家 | 2025-04-17 26

中新网北京4月17日电(记者孙自法)北京时间4月16日晚,世界著名学术期刊《自然》在线发表了两篇神经学论文,称研究人员通过两次单独的临床试验,展示了干细胞疗法对帕金森病的安全性。

这两篇论文讨论了帕金森病的临床试验,利用人类诱导多能干细胞和人类胚胎干细胞产生的细胞。在后续研究中,需要进一步检测这些疗法的有效性和临床效益。

据报道,帕金森病是一种神经退行性疾病,其特征是逐渐失去产生多巴胺(递质)的神经元。虽然左旋多巴等目前的治疗方法可以在早期阶段缓解症状,但效果会逐渐下降,并且经常伴有运动障碍(非自主运动)等副作用。细胞疗法,特别是补充大脑中产生多巴胺的神经元(多巴胺能神经元)的疗法,有望提供更有效、副作用更少的治疗方法。

在其中一项研究中,为了检测帕金森病细胞疗法的安全性和潜在副作用,本文与日本京都大学高桥良辅作者进行了联合通信(Ryosuke Takahashi)和高桥淳(Jun Takahashi)我和同事们进行了一次I/II期临床试验。7名患者(50-69岁)接受多巴胺能前体细胞移植(来自人类诱导的多能干细胞),区域为两侧大脑。在24个月的研究中,没有报告严重的副作用,移植的细胞产生多巴胺,没有过度生长或肿瘤形成(干细胞治疗的相关风险)。

在继续参与实验进行有效性评估的6名患者中,研究人员发现4名患者观察到帕金森病相关运动疾病的减少,5名患者在服药期间观察到相关运动疾病的减少,这是研究的次要结果。然而,这些结果因测量而异,一些测量方法显示的变化很小。

在另一次独立的I期临床试验中,该论文的第一作者和通讯作者,以及美国纪念斯隆-凯特琳癌症中心V. Tabar与同事和合作伙伴讨论了多巴胺能前体细胞产品来自人类胚胎干细胞的安全性。12名患者(年龄中位数为67岁)接受了将多巴胺能前体细胞产品移植到两侧脑壳核的手术。5名患者接受小剂量(每侧壳核90万个细胞),7名患者接受高剂量(每侧壳核270万个细胞)。

这些细胞产品通常具有良好的耐受性,并且在后期18个月内没有报告与治疗相关的严重副作用。没有运动障碍的迹象。这种副作用以前与胚胎组织移植治疗帕金森病有关。此外,一些运动功能的改善(探索的次要结果)是在小剂量和高剂量组观察到的,但改善水平因测量参数而异。

这两项临床试验都证实了异体(非自身)干细胞衍化细胞商品移植治疗帕金森病的安全性。然而,这两项研究存在一些局限性,包括小样本量。这两项研究都是开放标签实验(研究人员和患者知道谁接受哪种治疗)。

同时,《自然》还发表了同行专家的“新闻与观点”文章,认为这两项独立实验都显示出安全性,并暗示它们可能有效,这对帕金森病细胞疗法在更广泛的社会中迈出了重要的一步。

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